中新網(wǎng)上海新聞8月5日電(記者 陳靜) 注射用伏尼凝血素α是全球首個(gè)且目前唯一一個(gè)重組血管性血友病因子產(chǎn)品。
記者5日在此間獲悉，相關(guān)跨國(guó)企業(yè)旗下創(chuàng)新藥物重組血管性血友病因子(rVWF)注射用伏尼凝血素α(商品名：維因止®)正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)上市，用于血管性血友病(VWD)成人患者(年齡為18歲及以上)的按需治療和出血事件控制以及圍手術(shù)期出血管理。
據(jù)悉，注射用伏尼凝血素α的獲批填補(bǔ)了中國(guó)血管性血友病領(lǐng)域的臨床治療空白，有望為患者帶來(lái)精準(zhǔn)治療的創(chuàng)新選擇。
血管性血友病(VWD)是一種遺傳性出血性疾病，患者由于基因突變引起血漿中的血管性血友病因子(VWF)數(shù)量減少或質(zhì)量異常，從而自幼常于皮膚和黏膜發(fā)生出血事件，嚴(yán)重時(shí)甚至?xí)l(fā)生內(nèi)臟出血進(jìn)而危及生命。不同于A型血友病和B型血友病，男性和女性都有可能患有VWD。VWD女性患者月經(jīng)增多和產(chǎn)后出血的風(fēng)險(xiǎn)均顯著高于一般女性，生育能力多受影響，嚴(yán)重時(shí)甚至危及生命。
相關(guān)跨國(guó)藥企全球高級(jí)副總裁、中國(guó)總裁單國(guó)洪當(dāng)日表示：“感謝政府相關(guān)部門鼓勵(lì)和加速引進(jìn)創(chuàng)新藥物的一系列利好政策，使得企業(yè)的罕見出凝血治療領(lǐng)域的創(chuàng)新產(chǎn)品在中國(guó)獲批。近年來(lái)，企業(yè)致力于將我們?cè)诤币姵瞿膊☆I(lǐng)域豐富的產(chǎn)品管線加速引進(jìn)中國(guó)。注射用伏尼凝血素α的獲批，將進(jìn)一步滿足中國(guó)血管性血友病成人患者的臨床治療需求，助其改善生活質(zhì)量。”
中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)候任主任委員、中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)血栓與止血學(xué)組組長(zhǎng)胡豫教授表示，血管性血友病是一種罕見疾病。在中國(guó)， VWD已診斷患者數(shù)量較少，登記在庫(kù)的已診斷患者約600人。胡豫教授表示，在中國(guó)，40.6%的患者首次就診時(shí)曾被誤診，平均7.12年才能被確診，疾病存在誤診率高、診斷延遲等特點(diǎn)。此外，VWD患者的分型診斷亦需要極其復(fù)雜的流程和能力要求。
這位專家指出，重度VWD患者可發(fā)生嚴(yán)重出血及相關(guān)并發(fā)癥，如胃腸道出血、術(shù)后出血、關(guān)節(jié)出血、女性經(jīng)期過(guò)度出血、產(chǎn)后大出血等，嚴(yán)重時(shí)可危及生命。作為血管性血友病領(lǐng)域的精準(zhǔn)治療藥物，此次注射用伏尼凝血素α在國(guó)內(nèi)獲批， 讓醫(yī)生有了幫助VWD患者的新武器，將大幅助益中國(guó)加強(qiáng)血管性血友病的臨床規(guī)范化診療。
中國(guó)血友病協(xié)作組組長(zhǎng)、中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)委員楊仁池教授表示，多年以來(lái)，國(guó)內(nèi)血管性血友病患者由于缺乏針對(duì)性的療法，在緊急情況下大多依靠新鮮血漿或冷沉淀等血漿制品進(jìn)行治療，但不同血漿制品中含有的VWF因子不確定、批次不穩(wěn)定，臨床很難根據(jù)患者的實(shí)際需求進(jìn)行劑量調(diào)整。同時(shí)，醫(yī)院使用血制品限制較多，經(jīng)常無(wú)法滿足患者的臨床需求。楊仁池教授期待注射用伏尼凝血素α為患者提供更精準(zhǔn)的出血事件管理方案，幫助他們重回正常生活。
一項(xiàng)Ⅲ期按需治療臨床試驗(yàn)評(píng)估了注射用伏尼凝血素α針對(duì)重度血管性血友病成人患者(18歲及以上)的止血療效，研究了聯(lián)合或不聯(lián)合重組凝血因子FVIII的不同給藥策略按需治療和出血事件控制。結(jié)果顯示，所有注射用伏尼凝血素α聯(lián)用或不聯(lián)用重組凝血因子FVIII的受試者出血事件100%得到有效控制，療效評(píng)分為優(yōu)秀(96.9%)或良好(3.1%)。同時(shí)，研究顯示的注射用伏尼凝血素α的安全性總體可控，最常見的不良事件為注射部位反應(yīng)、頭痛和惡心。
在另一項(xiàng)前瞻性、開放性、多中心試驗(yàn)中，研究人員評(píng)估了重度血管性血友病成人患者(18歲及以上)擇期外科手術(shù)中注射用伏尼凝血素α聯(lián)用或不聯(lián)用重組凝血因子FVIII的止血效果和安全性。研究結(jié)果顯示，受試者在大手術(shù)和小手術(shù)的總體止血療效為100%(15/15)，其中，73.3%手術(shù)總體止血療效為優(yōu)秀，26.7%手術(shù)總體止血療效為良好。此外，不良事件與注射用伏尼凝血素α的其他臨床試驗(yàn)一致。
相關(guān)跨國(guó)藥企研發(fā)全球高級(jí)副總裁、全球研發(fā)區(qū)域負(fù)責(zé)人王璘博士表示，注射用伏尼凝血素α能夠針對(duì)血管性血友病不同類型和患者個(gè)體實(shí)際需求差異，提供更加精準(zhǔn)的治療方案。王璘博士指出，未來(lái)，企業(yè)將繼續(xù)發(fā)揮其全球創(chuàng)新研發(fā)實(shí)力，并從中國(guó)患者實(shí)際需求出發(fā)，將患者的未盡需求更早納入全球早期研發(fā)策略中，加速全球創(chuàng)新藥物的在華獲批，惠及更多患者。(完)
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編輯：陳靜
