中新網(wǎng)上海新聞7月28日電(湯彥俊)在日前舉行的中國臨床腫瘤學(xué)會(CSCO)第八屆血液腫瘤學(xué)術(shù)大會上，由中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院牽頭組織的《中國多發(fā)性骨髓瘤診療現(xiàn)狀及患者生存質(zhì)量2023藍皮書》(以下簡稱“藍皮書”)重磅發(fā)布。藍皮書通過在全國范圍內(nèi)開展大規(guī)模醫(yī)患調(diào)研，探索真實世界患者的疾病負擔(dān)、未盡之需、生活質(zhì)量、臨床實踐中疾病的臨床診療模式及影響，為我國多發(fā)性骨髓瘤的疾病認知水平提高、規(guī)范化診療路徑建設(shè)帶來真實世界的全新視角，引領(lǐng)多發(fā)性骨髓瘤診療水平的全面提升。
多發(fā)性骨髓瘤(Multiple Myeloma)是血液系統(tǒng)第二大常見的惡性腫瘤，我國發(fā)病率約為十萬分之一點六 ，常表現(xiàn)為骨骼損害、貧血、高鈣血癥、腎臟損害等，多發(fā)于老年人。由于多發(fā)性骨髓瘤目前仍是一種不可治愈的惡性血液腫瘤，患者終將面臨復(fù)發(fā)困境 。臨床上復(fù)發(fā)的次數(shù)越多，治療難度也隨之增加，患者無進展生存和復(fù)發(fā)后的生存時間越短 。在我國即將進入中度老齡化社會背景下，患者亟需更多創(chuàng)新、優(yōu)質(zhì)的藥物和解決方案。
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院臨床首席專家王建祥教授表示：“在中國人口老齡化趨勢下，多發(fā)性骨髓瘤成為愈發(fā)重要的老齡化健康議題。由于患者面臨復(fù)發(fā)困境，在現(xiàn)有療法上仍存在身心健康、生命質(zhì)量的諸多挑戰(zhàn)。因此，我們希望通過對患者真實的治療現(xiàn)狀和臨床診療模式的系統(tǒng)調(diào)研，了解患者和醫(yī)生端診療未被滿足的需求，進一步驅(qū)動規(guī)范化診療體系的建設(shè)，也為未來更多創(chuàng)新藥物和創(chuàng)新療法的應(yīng)用提供依據(jù)。以多發(fā)性骨髓瘤為切入口，響應(yīng)健康老齡化戰(zhàn)略舉措，也為‘健康中國’2030癌癥總體5年生存率的目標提供助力�！�
隨著我國老齡化的加劇，多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率也呈現(xiàn)逐年上升的態(tài)勢 ，但仍有不少患者存在漏診、誤診的情況。藍皮書顯示，僅5%的患者首次出現(xiàn)癥狀即前往血液科，僅有58%的患者首次診斷為多發(fā)性骨髓瘤。
對于進入治療階段的患者，他們也面臨身心健康與生存質(zhì)量挑戰(zhàn)。在調(diào)研的450例多發(fā)性骨髓瘤患者中，EQ-5D-5L(歐洲五維五級生活質(zhì)量量表)效用值僅為0.85，遠低于中國健康人群效用值(0.96)。43%的患者行動能力受到限制，33%的患者自我照顧有困難，41%的患者的日�；顒邮芟蓿�72%的患者曾感到疼痛或不舒服，65%的患者曾感到焦慮或沮喪。
患者心理精神健康受疾病影響同樣巨大，一半以上(53%)的患者曾感到沮喪、焦慮或絕望，約六成(59%)的患者被緊張焦慮的感覺所困擾過。同時，疾病也給照護者和整個家庭帶來負擔(dān)，近一半患者(48%)的照護者會因照顧患者產(chǎn)生不同程度的缺勤。其中57%的照護者因照顧患者疾病的缺勤天數(shù)達20天以上。
藍皮書調(diào)研還顯示患者對現(xiàn)有治療方法存在較大未被滿足的需求，患者治療的整體滿意度評分僅為61.7�！捌诖携熜Ц玫闹委煼桨富蛱匦幍某霈F(xiàn)”在患者未被滿足需求與期待中位列前二。其中45%的患者表示藥物可及性低，方便程度低，呼吁未來應(yīng)加速藥物研發(fā)和創(chuàng)新療法加速進醫(yī)保，提高藥品可及性。同時，69%的醫(yī)生也認為提高治療方案的效果是未來亟需解決的問題，在“醫(yī)生需要解決的問題”中位列第一。在患者治療偏好中，延長生命(86%)、阻止疾病進展(80%)、減少疾病癥狀(61%)被視為治療方案最重要的三大方面。
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所血液病醫(yī)院主任醫(yī)師邱錄貴教授指出：“調(diào)研中患者治療的滿意度整體低于醫(yī)生端，說明醫(yī)生與患者存在認知差異，患者對治療結(jié)果與生活質(zhì)量有著更高期待。多發(fā)性骨髓瘤因其極易復(fù)發(fā)、越復(fù)發(fā)越難治的特性，患者迫切需要更多創(chuàng)新療法。因此創(chuàng)新療法加速引入與可及勢在必行，需要讓更多的多發(fā)性骨髓瘤患者有藥可用，有創(chuàng)新藥可用，實現(xiàn)少復(fù)發(fā)、長生存�！�
藍皮書顯示，多發(fā)性骨髓瘤的治療在不同的階段有不同的治療考量，患者年齡、合并癥、前期治療方案等是醫(yī)生在為患者選擇治療方案時的重要決策因素。但核心目標都是幫助患者獲得最大程度的緩解，提高患者生活質(zhì)量，延長無進展生存期(PFS)。
多發(fā)性骨髓瘤是早期治療成本效益較高的癌癥，在臨床中初診和首次復(fù)發(fā)的“黃金窗口期”尤為關(guān)鍵。對于新診斷多發(fā)性骨髓瘤患者，目前RVd(來那度胺/硼替佐米/地塞米松)已經(jīng)成為國內(nèi)外指南一致推薦的初治治療方案。藍皮書顯示，醫(yī)生平均會給74%的患者采用RVd三聯(lián)療法作為一線誘導(dǎo)方案，另外85%的醫(yī)生表示給需要鞏固治療的患者使用的治療方案也與誘導(dǎo)治療一致。
邱錄貴教授表示：“與多發(fā)性骨髓瘤的對抗是一場持久戰(zhàn)，也是一場‘競速戰(zhàn)’，如果能在早期甚至是一線治療的時候就達成深度緩解以及較長的PFS，就能更好地滿足患者延長生命、阻止疾病進展的期待。ASCO年會上Isatuximab與RVd的聯(lián)合使用結(jié)果為一線治療帶來了新的信心，有望在RVd基礎(chǔ)上重新定義標準治療。隨著更多創(chuàng)新療法引入中國，有望讓更多中國患者向‘功能性治愈’邁進，真正實現(xiàn)癌癥的慢病化管理�！�(完)
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編輯：湯彥俊
