中新網(wǎng)上海7月16日電 (記者 陳靜)記者16日獲悉,中國專家最新研究成功使用異體通用型CAR-T細(xì)胞療法治療風(fēng)濕免疫性疾病,為難治性風(fēng)濕免疫病的診治提供新路徑、新思路。
據(jù)悉,風(fēng)濕免疫性疾病影響人群數(shù)量龐大,是繼心腦血管疾病、癌癥后威脅人類健康的又一大“殺手”。如何提高風(fēng)濕免疫病的治愈率、最大限度地降低患病率和致殘率、改善患者的生活質(zhì)量已成為全世界面臨的共同醫(yī)學(xué)難題,也是當(dāng)前醫(yī)學(xué)研究的熱點(diǎn)問題和亟待攻關(guān)解決的重大課題之一。
16日在上海舉行的新聞發(fā)布會(huì)上,記者了解到,近年來,盡管生物制劑和靶向小分子藥物等干預(yù)措施在風(fēng)濕免疫病治療中取得了巨大進(jìn)展,其對(duì)許多患者仍治療無效或者改善后復(fù)發(fā),最終出現(xiàn)危及生命的并發(fā)癥。因此,在難治和復(fù)發(fā)性風(fēng)濕免疫性疾病治療領(lǐng)域,未滿足的醫(yī)療需求巨大。
據(jù)了解,全球現(xiàn)有20余種通用型CAR-T細(xì)胞療法正在臨床研究過程中,尚未發(fā)布正式成果。海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院(上海長征醫(yī)院)徐滬濟(jì)教授團(tuán)隊(duì)等獲得的臨床研究最新成果在國際知名學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》上,以原創(chuàng)論著形式在線發(fā)表,會(huì)對(duì)未來難治性風(fēng)濕免疫病患者的治療決策、診療流程、治療費(fèi)用等產(chǎn)生積極影響。這項(xiàng)成果的公布備受海內(nèi)外同行的關(guān)注。
徐滬濟(jì)教授介紹,作為一種創(chuàng)新的治療手段, CAR-T細(xì)胞療法已在B淋巴細(xì)胞等惡性腫瘤的治療中顯示出革命性的療效。一些風(fēng)濕免疫性疾病發(fā)病過程中,B淋巴細(xì)胞的異常發(fā)育和功能失調(diào)是致病的關(guān)鍵因素之一。據(jù)了解,在近期的臨床研究中,專家們已開始探索將自體CD19靶向CAR-T細(xì)胞療法應(yīng)用于風(fēng)濕免疫性疾病的治療,初步顯示出積極的治療效果。CD19是B淋巴細(xì)胞表達(dá)的一種CD分子(即:白細(xì)胞分化抗原)。然而,昂貴的費(fèi)用,制造時(shí)間的冗長和工藝的復(fù)雜性、物流繁瑣以及安全問題等都是自體CAR-T細(xì)胞療法面臨的挑戰(zhàn)。
如何突破“瓶頸”?研究團(tuán)隊(duì)使用健康供者來源的T細(xì)胞,經(jīng)過基因工程改造,制備出針對(duì)B淋巴細(xì)胞CD19的通用型靶向CAR-T細(xì)胞藥物,實(shí)現(xiàn)了CAR-T細(xì)胞的批量生產(chǎn),滿足了CAR-T細(xì)胞治療的隨時(shí)使用。使用該細(xì)胞藥物,徐滬濟(jì)教授團(tuán)隊(duì)已成功地治療了3名病情嚴(yán)重的、復(fù)發(fā)的難治性風(fēng)濕免疫疾病患者。臨床研究顯示,靶向CD19的通用型CAR-T細(xì)胞在所有患者體內(nèi)能夠有效擴(kuò)增和完全清除B淋巴細(xì)胞,3個(gè)月后實(shí)現(xiàn)B淋巴細(xì)胞的重塑;核磁共振和病理顯示患者肌肉炎癥明顯緩解。此外,臨床觀察和實(shí)驗(yàn)室檢查證實(shí)靶向CD19的通用型CAR-T細(xì)胞治療安全性良好。
徐滬濟(jì)教授表示,這項(xiàng)研究不僅為目前缺乏有效治療手段的風(fēng)濕免疫性疾病患者提供了新的治療選擇,還展示了通用型CAR-T細(xì)胞療法在有效性和安全性方面的巨大潛力。該研究成果標(biāo)志著風(fēng)濕免疫性疾病的治療進(jìn)入新階段。隨著未來研究的深入和臨床試驗(yàn)的擴(kuò)展,這一療法將為更多患者帶來福音。(完)
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編輯:王丹沁