中新網上海新聞7月8日電(記者 陳靜)“全身鋪滿硬皮、關節(jié)靈活度下降導致無法彎曲，肺部纖維化引起呼吸困難隨時面臨死亡風險……”這些癥狀嚴重影響生活質量甚至危及生命，而它們都源于同一個疾病——慢性移植物抗宿主病(cGVHD)。

　　中國醫(yī)師協(xié)會血液科醫(yī)師分會前任會長劉開彥教授8日在此間對記者表示，cGVHD是血液移植后嚴重影響患者生活的并發(fā)癥，易反復發(fā)作并持續(xù)進展，往往累及多個器官，其核心問題在于炎癥更在于纖維化。

　　cGVHD是異基因造血干細胞移植2年以上晚期非復發(fā)性死亡的首要原因 ，而超50%的cGVHD患者在診斷時已是中至重度。這就是說，患者出移植艙后很可能面臨第二次死亡風險。

　　近年來，ROCK2抑制劑等二線及以上的創(chuàng)新療法在cGVHD纖維化問題上取得突破，但目前醫(yī)保目錄內無治療cGVHD二線及以上的用藥。

　　  “我們的治療目標一方面需要有效預防、減少纖維化，另一方面對于已經進展到纖維化階段的器官，如何能夠直接作用于纖維化并逆轉纖維化具有挽救生命的意義�！眲㈤_彥教授表示。當正值盛年的患者喪失勞動力、脫離社會，并且需要家庭成員辭去工作全方位看護，很可能整個家庭就斷了經濟來源。cGVHD患者和家庭亟需創(chuàng)新療法，更亟需可負擔的創(chuàng)新療法。  

　　“原本白血病是我活下去的最大挑戰(zhàn)，而造血干細胞移植給了我生的希望，但沒想到移植后的慢性移植物抗宿主病才是更可怕的隱藏殺手�！标愭�(化名)說，她在造血干細胞移植后76天就發(fā)生了嚴重的肺部排異。離不開藥物，也離不開人照顧，甚至無法出門，是cGVHD患者不得不面對的問題。一開始，陳嫣并沒有太明顯的癥狀，逐漸發(fā)展成一動就喘，嚴重的時候躺在床上也喘。到最后，陳嫣被呼吸機24小時禁錮在床上，徹底失去了生活自理能力。為了照顧陳嫣，家屬辭去了工作，陳嫣不僅需要忍受病痛的折磨，還承受著脫離心理、經濟、社交等多方面的壓力。這樣痛苦體驗，方青(化名)也曾經歷過。他在血液移植后出現(xiàn)過兩次肺部排異，第一次癥狀較為輕微，但第二次的肺排險些要了他的生命。陳嫣表示：“希望可以早日回歸正常生活，這樣能減少家人們的負擔，他們可以正常學習、工作，畢竟目前創(chuàng)新療法開銷比較大，也期待能夠盡快納入醫(yī)保，進一步減輕負擔�！�  

　　 據了解，約20%的成人患者移植后發(fā)生肺部cGVHD ，且肺部cGVHD通常起病隱匿，臨床表現(xiàn)包括慢性干咳、勞力性呼吸困難、喘息等，早期可無癥狀，但出現(xiàn)明顯癥狀時可能已發(fā)生廣泛的纖維化，肺功能已嚴重受損，最終可發(fā)生呼吸功能衰竭甚至死亡 。糖皮質激素聯(lián)合或不聯(lián)合鈣調磷酸酶抑制劑(CNI)是目前國內和國際上cGVHD的一線治療標準方案，但是接受一線治療的cGVHD患者中，超過70%的患者可能需要二線及以上治療。未得到有效治療的cGVHD患者不僅遭受疾病造成的身心上的沖擊，更面臨著每年大額治療費用的困境。不僅患者自身遭遇困境，因cGVHD易累及多器官的屬性，以及未得到有效控制易反復的特性，對于公共醫(yī)療資源也造成較大負擔，多方都亟需創(chuàng)新治療方案。

　　 隨著ROCK2等靶點的發(fā)現(xiàn)，cGVHD的治療從免疫抑制發(fā)展到免疫穩(wěn)態(tài)，即免疫系統(tǒng)在有效識別和攻擊外來病原體的同時，保持對人體正常細胞的耐受性，避免過度活躍導致自身組織的損傷。同時，ROCK2抑制劑直接作用于成纖維細胞的ROCK2靶點，阻斷成纖維細胞分化成肌成纖維細胞，并誘導已存在的肌成纖維細胞凋亡，也就是說ROCK2抑制劑可以實現(xiàn)免疫穩(wěn)態(tài)并逆轉纖維化的雙重機制。 中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院干細胞移植中心主任姜爾烈教授指出，如果能使用ROCK2抑制劑等創(chuàng)新藥物改善，并且創(chuàng)新藥物能納入醫(yī)保增強可及性，不僅是為更多患者減負，也能降低長期醫(yī)療資源消耗，具有更高的經濟價值。

　　  劉開彥教授表示：“ROCK2抑制劑等創(chuàng)新療法為cGVHD的治療提供了新的‘武器’，能夠實現(xiàn)免疫穩(wěn)態(tài)并進一步預防或減少纖維化，同時可以直接作用于纖維化階段逆轉纖維化，滿足當下治療的痛點。創(chuàng)新治療方式也能進一步減輕病情反復、長病程給患者帶來的嚴重疾病負擔與經濟負擔，期待在未來此類創(chuàng)新治療方式能更可及、更可負擔，讓更多cGVHD患者重拾希望�！�

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編輯：陳靜