中新網(wǎng)上海新聞6月29日電(記者 陳靜)作為一種慢性、多系統(tǒng)、進行性的血液系統(tǒng)疾病，PNH(陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥)對患者的傷害是終身的，可能造成一系列威脅生命的并發(fā)癥。

　　   復旦大學附屬華山醫(yī)院血液科副主任王小欽教授29日對記者表示，如何進一步提升PNH的治療結(jié)局和管理模式仍是臨床亟需滿足的需求之一。 據(jù)悉，王小欽教授在上海率先開出陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)創(chuàng)新口服單藥療法飛赫達(鹽酸伊普可泮膠囊)處方。這款全面控制血管內(nèi)外溶血的突破性創(chuàng)新口服治療藥物正式在滬實現(xiàn)供藥，開創(chuàng)PNH靶向治療的全新時代。

　　  “PNH導致的死亡率在5年內(nèi)高達30%，患者的10年生存期顯著低于正常人群�！蓖跣J教授指出，“除了貧血、陣發(fā)性血紅蛋白尿、骨髓造血功能衰竭等典型的臨床癥狀，患者也面臨著數(shù)倍于常人的血栓和慢性腎病風險，部分患者還會出現(xiàn)如肺動脈高壓、腎功能不全甚至衰竭、平滑肌功能障礙等嚴重的并發(fā)癥�！�

　　   王小欽教授直言：“PNH患者大多為30歲-40歲的青壯年人群，他們往往處于事業(yè)上升期，是家庭的頂梁柱，有著美好的前途憧憬。只因患上PNH，他們的生活、經(jīng)濟、社會關系都會受到嚴重沖擊，令人非常痛心。更加安全、有效療法的應用不僅是患者的希望，也同樣是我們醫(yī)生努力的目標。”

　　  事實上， 中國對于PNH的認知起步較晚，目前使用較為廣泛的治療方式為糖皮質(zhì)激素、輸血、鐵劑、對癥治療、骨髓移植等，整體治療效果并不理想。雖然近年來抗補體C5療法的出現(xiàn)使患者的血管內(nèi)溶血得到控制，但其無法有效抑制血管外溶血，部分患者在接受治療后，仍然殘留貧血、疲乏和輸血依賴 。因此，患者需要終身、頻繁地到醫(yī)療機構(gòu)注射治療，正常生活大受影響。

　　 據(jù)了解，鹽酸伊普可泮膠囊是全球首個且目前唯一的特異性補體B因子口服抑制劑。今年4月，在遞交上市許可申請10個月后，鹽酸伊普可泮膠囊獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療既往未接受過補體抑制劑治療的PNH成人患者。

　　    與遠端補體抑制劑不同，鹽酸伊普可泮膠囊作用于免疫系統(tǒng)的補體旁路途徑中的近端通路，可全面控制血管內(nèi)和血管外溶血，彌補了現(xiàn)有抗補體C5療法的缺陷。作為PNH首個口服單藥療法，鹽酸伊普可泮膠囊對于提升患者依從性、改善患者生活質(zhì)量具有重要意義。(完)

　　

　　 

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編輯：陳靜